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PEI是基因转染中常用的高分子载体,同时也是基因转染的“金标准"。PEI转染的原理是带正电的阳离子聚合物与核酸中带负电的磷酸基团形成带正电的复合物后,再与细胞表面带负电的蛋白多糖相互作用,通过细胞胞吞进入细胞。PEI主链上每三个原子就含有一个氮原子,因此具有较高的阳离子密度,这对于结合带负电荷的核酸分子是非常有利的。在生理pH条件下,PEI部分胺基被质子化,随着体系pH值的降低,PEI剩余的胺基被质子化,从而赋予了其出色的核酸结合能力和质子缓冲能力,有利于通过质子海绵效应从内涵体逃逸。但是,PEI高的阳离子电荷密度,导致其严重的细胞毒性。同时,PEI25K含有4%-11%的残留丙酰基,这可能阻碍聚合物主链与DNA的有效结合,影响基因转染效率。因此,针对PEI的研究工作主要聚焦在通过功能化修饰以及脱丙酰基,来提高转染效率、降低细胞毒性。